درمان یک بیماری ژنتیکی استخوانی با نانوذرات هیبریدی

به گزارش گروه خانه خلاق و نوآور فت فتو، یک شرکت فعال در صنعت نانوذرات، داده‌های مثبتی را ارائه کرد که ایمنی و کارایی نسل بعدی نانوذرات لیپیدی هیبریدی تثبیت‌کننده سیلیکون (sshLNP) این شرکت را به عنوان یک سیستم انتقال غیرویروسی موثر برای استئوپتروزیس غالب اتوزومال ۲ (ADO ۲) تایید می‌کند. این فناوری یک روش درمانی مبتنی بر siRNA است.

داده‌های اولیه این شرکت در نشست سالانه انجمن تحقیقات استخوان و مواد معدنی آمریکا (ASBMR) ۲۰۲۲، ارائه شد.

برنامه اصلی در این پروژه، توسعه SIS-۱۰۱-ADO، یک siRNA مخصوص ADO ۲ است که با پلتفرم Bio-Courier SiSaf ترکیب شده است، که هدف آن سرکوب بیان ژن CLCN ۷ جهش یافته و در نتیجه نجات توده و کیفیت استخوان به سطوح تقریباً طبیعی است.

داده‌های جدید تایید کرد که sshLNP‌ها را می‌توان برای خطوط سلولی خاص با استفاده از فرمول‌های مختلف طراحی کرد. همچنین تایید کرد که sshLNP یک سیستم انتقال غیر ویروسی موثر برای AD ۰۲ است که داده‌ها تنظیم ژن CLCN ۷ را نشان می‌دهند. مهمتر از همه این که، این داده‌ها پروفایل ایمنی siRNA تحویل داده شده توسط فناوری sshLNP در یک مدل حیوانی را تایید می‌کند.

سوزان سافی-سایبرت، مدیرعامل این شرکت گفت: «سیلیکون تثبیت شده با نانوذرات لیپیدی نسل بعدی ناقل‌های غیر ویروسی را تشکیل می‌دهد. حفظ یکپارچگی و پایداری ساختار‌های دارویی در طول زمان و ارائه محموله‌های قابل توجه از مواد زیستی بدون نیاز به توزیع زنجیره سرد از جمله مزیت‌های این فناوری است.»

در ارائه داده‌ها، آنتونیو ماوریزی از گروه آنا ماریا تتی در گروه علوم بالینی بیوتکنولوژی و کاربردی نتیجه‌گیری کرد: «با توجه به نتایج به‌دست‌آمده، sshLNP™امیدوارکننده‌ترین ناقل غیر ویروسی هدف‌گیری استخوان برای رسیدگی به اختلالات اسکلتی نادر است.»

با هدف ارائه درخواست به FDA طی شش‌ماه آینده، این شرکت در حال طراحی و آماده‌سازی بسته داده‌های IND برای یک مطالعه بالینی برنامه‌ریزی شده فاز اول SIS-۱۰۱-ADO است.

SAT-۷۱۱  نانوذرات هیبریدی سیلیکونی-لیپیدی جدید به‌عنوان ناقل‌های غیر ویروسی برای ارائه مواد زیستی است که برای درمان بیماری‌های نادر اسکلتی در نظر گرفته شده‌اند.

انتهای پیام/۴۱۴۴